当前位置：新闻详细
转载:https://www.toutiao.com/article/7342685071826567699/
原创2024-03-05 09:28·上海法治报在刚刚过去的国际罕见病日上，罕见病孤儿药又一次成为了社会的热点。今年全国两会上，全国人大代表吴焕淦也将一份对于罕见病的立法建议带到北京。
罕见病新增患者每年超过20万
作为一名医疗领域的全国人大代表，上海中医药大学市针灸经络研究所所长吴焕淦持续关注罕见病的立法进程。罕见病又被称作“孤儿病”，专门用于治疗和控制罕见病的药物也被称作“孤儿药”。2018年，我国发布了《第一批罕见病》目录，里面一共包含121种疾病。我国约有2000万罕见病患者，每年新增患者超过二十万。
吴焕淦表示，罕见病病因繁多、症状复杂，并且同种疾病之间也会有不同症状，患者容易遭到误诊、漏诊；确诊后，患者往往很难找到合适的治疗方法和药物；若患者足够幸运，找到了合适的药物，却又会难以负担起药物本身的高昂价格。
由于孤儿药的研发难度大、研发成本高、市场需求小、获利不确定性大，本土制药企业较少关注该领域。国际上，孤儿药产业在医疗市场已经成为头部创新产业之一。2018年、2023年分别发布了两批次《罕见病目录》，为全国罕见病政策制定工作打下了基础。2022年，政府工作报告提及“加强罕见病用药保障”。他指出，目前，我国已发布不少有关罕见病和孤儿药的政策，但尚未有相关法律法规。政策比起法律有诸多不足，例如强制性、延续性等。为了更好地保障罕见病患者的权益以及促进我国罕见病事业的发展，应当持续推进我国罕见病孤儿药法规建立，以突破罕见病孤儿药的相关政策瓶颈，改善相关问题。
罕见病孤儿药困境
吴焕淦调研中发现，罕见病、孤儿药法规设计涉及医学、药学、卫生经济、医保以及法律等多学科，其政策制定的专业性极高。目前我国在相关领域信息收集调研尚不完善。尽管已经建成了罕见病登记系统，然而推广力度尚有不足。
我国长期关注罕见病，目前已有较多罕见病政策散在于“十四五”规划、药监药械、医保、卫健、科研教育等多部门政策中，较难形成总体协调。在罕见病管理上政策分散，不仅容易造成不同部门之间的重复和冲突，也对整体管理造成一些障碍。目前尚未有罕见病、孤儿药相关的多部门定期联席机制。
在法律法规未明确的情况下，多数罕见病孤儿药政策的延续性较低。例如相关五年规划，仅提出了一段时间内的政策目标，在执行上具有较大空间。较大一部分对于罕见病的重点帮扶是以项目形式开展，具有定时性和一次性的特点，延续性方面尚有待提高。他特别指出，多个省市的专家曾经提出过一些草案，尤其需要重新重视，重启讨论。
建议推进罕见病孤儿药立法调研
在吴焕淦看来，在罕见病孤儿药法规草案的提出之前，要先进行相关调研。通过摸排罕见病医疗数据，关注罕见病跨地区就医相关信息，组织法学、医学、卫生管理等多学科专家研判。他建议依托现有的国家卫生健康委罕见病诊疗与保障专家委员会、中华医学会罕见病分会、中国医院协会罕见病专业委员会等，定期组织专家咨询。在更广泛的罕见病相关医院科室推广统一的罕见病注册系统。在广泛收集掌握罕见病信息的基础项，可将政策制定与实际情况结合，解决罕见病和孤儿药存在的一部分问题。
同时，吴焕淦也建议进一步丰富罕见病孤儿药相关政策。“比如通过加快孤儿药上市前的审批、减免部分研发费用、完善专利认证等，激励制药企业进行孤儿药的研究。”他建议先行建立罕见病孤儿药的多部门联席会议制度，推动相关政策的跨部门联动。根据已发布的相关政策正式进行罕见病孤儿药法规草案的拟定，这一举措确保了相关政策的惠民性和实用性。
由于当前全国范围内尚未有省级行政单位针对罕见病孤儿药进行立法。为了更好地保障罕见病患者的权益，吴焕淦建议在前期工作完备的基础上，整合力量统筹推进罕见病孤儿药法规的建立。
记者 | 陈颖婷
友情链接